ERDERA (European Rare Diseases Research Alliance)

Die Europäische Allianz für die Erforschung seltener Krankheiten (ERDERA) hat sich zum Ziel gesetzt, die Gesundheit und das Wohlbefinden der 30 Millionen Menschen zu verbessern, die in Europa mit einer seltenen Krankheit leben, indem sie Europa zu einem weltweit führenden Standort für Forschung und Innovation im Bereich seltener Krankheiten (RD) macht, um konkrete gesundheitliche Vorteile für Patienten mit seltenen Krankheiten durch bessere Prävention, Diagnose und Behandlung zu erzielen. Diese Partnerschaft wird ein RD-Ökosystem schaffen, das auf den Erfolgen früherer Programme aufbaut, indem es eine solide, auf die Bedürfnisse der Patienten ausgerichtete Forschung unterstützt, neue Diagnosemethoden und -wege entwickelt, den digitalen Wandel vorantreibt, der die Verbindung zwischen Pflege, Patientendaten und Forschung herstellt, und gleichzeitig eine starke Abstimmung der Strategien in der RD-Forschung zwischen Ländern und Regionen gewährleistet. Durch die Strukturierung zielorientierter öffentlich-privater Kooperationen, die auf Interventionen entlang der gesamten F&E-Wertschöpfungskette ausgerichtet sind, wird sichergestellt, dass der Weg vom Wissen zum Nutzen für die Patienten beschleunigt wird und damit das Innovationspotenzial der EU im Bereich RD optimiert wird. Um seine Ambitionen und Aufgaben zu unterstützen, wurde ERDERA als umfassendes und integriertes Ökosystem konzipiert, dessen Struktur mit einem Institut verglichen werden kann, das drei Hauptbereiche umfasst: (i) Finanzierung, (ii) internes (hausinternes) klinisches Forschungsnetzwerk, das Forschungsaktivitäten durchführt, die auf die Vorbereitung klinischer Studien für seltene Krankheiten und die Beschleunigung der Diagnose und Umsetzung von Forschungsergebnissen in eine verbesserte Patientenversorgung abzielen, und (iii) damit verbundene Unterstützungsdienste (Daten, Fachwissen, Ausbildung und Schulung) sowie ein Beschleunigungszentrum, das der externen und internen RD-Community dient, unterstützt durch umfassende Koordination und Strategie sowie grundlegende (inter)nationale Abstimmung.

Ansprechpartner*innen SFU:

• Univ.-Prof. Dr. rer. medic. Nicole Heussen, nicole.heussen@med.sfu.ac.at
• Univ.-Prof. Dr. rer. nat. Ralf-Dieter Hilgers, ralf-dieter.hilgers@med.sfu.ac.at

ERDERA Website

RealiseD

Heute sind weltweit mehr als 300 Millionen Menschen von rund 7000 seltenen Krankheiten betroffen, doch für die meisten seltenen und extrem seltenen Krankheiten gibt es nach wie vor keine Behandlungsmöglichkeiten. Die Patienten müssen einen langen Weg zurücklegen, um eine Diagnose zu erhalten, was bei bekannten Krankheiten in der Regel vier Jahre dauert; 50 % der Patienten erhalten jedoch nie eine definitive molekulare Diagnose. Darüber hinaus geben 52 % der Patienten und Pflegekräfte an, dass ihre Erkrankung erhebliche Auswirkungen auf ihr tägliches Leben hat.

Die Sigmund Freud Private University (SFU) hat als koordinierende Einrichtung gemeinsam mit AstraZeneca und fast 40 Partnern das Projekt „Innovative Health Initiative (IHI) RealiseD” ins Leben gerufen. Die Initiative zielt darauf ab, klinische Studien für seltene und extrem seltene Krankheiten grundlegend zu verbessern und die Entwicklung von Therapien für über 30 Millionen Menschen in ganz Europa zu beschleunigen.

Mit einem Budget von 17 Millionen Euro werden im Rahmen des Projekts in den nächsten fünf Jahren neue methodische Instrumente entwickelt, um Herausforderungen wie kleine Patientengruppen und fragmentierte Rechtsrahmen zu bewältigen. Technologien wie Real World Evidence und digitale Instrumente werden eine Schlüsselrolle bei der Optimierung von Studiendesigns und der Förderung patientenorientierter Innovationen spielen.

Wichtige Partner, darunter die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und mehrere Europäische Referenznetzwerke (ERNs), unterstützen das Projekt, das auch darauf abzielt, innovative Therapien wie Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) voranzubringen.

RealiseD stärkt die europäische Forschungslandschaft und zeigt den Wert öffentlich-privater Partnerschaften für die Verbesserung der Versorgung von Patienten mit seltenen Krankheiten. Mit diesem Projekt bekräftigt die SFU ihre Führungsrolle in der innovativen medizinischen Forschung.